Rehabilitacja sportowa
Rehabilitacja i urazy sportowców oraz ich leczenie

Celowanie w antytrombinę w hemofilię A lub B z terapią RNAi cd

Posted in Uncategorized  by admin
April 27th, 2018

Nie podawano większych dawek, ponieważ obniżenie poziomu antytrombiny w porównaniu z protokołem było ograniczone do 40% (60% poziomu resztkowego w stosunku do wartości wyjściowej) u zdrowych ochotników. W części B i C mężczyźni w wieku od 18 do 65 lat, którzy mieli umiarkowaną lub ciężką hemofilię A lub B, i którzy otrzymali wcześniejszą profilaktykę, kwalifikowali się do udziału w badaniu, jeśli czynność profilaktyczną przerwano co najmniej 5 dni przed inicjacja badanego leku. Uczestnicy z historią żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej, znanego współistniejącego zaburzenia trombofilowego, dysfunkcji wątroby lub inhibitorowych alloprzeciwciał byli wykluczeni. Pełne szczegóły dotyczące kryteriów włączenia i wykluczenia podano w protokole. W części B trzy kohorty uczestników otrzymały trzy podskórne iniekcje raz w tygodniu fitusiranu w dawkach 0,015, 0,045 lub 0,075 mg na kilogram. W części C cztery grupy uczestników otrzymały trzy podskórne iniekcje raz na miesiąc fitusiranu w dawkach 0,225, 0,45, 0,9 lub 1,8 mg na kilogram, a piąte kohorty otrzymały trzy podskórne iniekcje raz na miesiąc o ustalonej dawce wynoszącej 80 mg. (co odpowiadało zakresowi wagowemu od 0,92 do 1,3 mg na kilogram). Uczestnicy byli obserwowani przez 56 dni w Części A, 70 dni w Części B i 112 dni w Części C, dopóki nie przejdą do otwartego badania rozszerzającego lub dopóki poziomy antytrombiny nie powrócą do więcej niż 80% wartości bazowej, w zależności od tego, który okres był najdłuższy. Epizody krwawienia były leczone za pomocą terapii zastępczej czynnikiem VIII lub IX.
Mierniki rezultatu
Pomiary stężenia antytrombiny w osoczu określono za pomocą testu chromogennego opartego na aktywności, a generowanie trombiny określono za pomocą kalibrowanego automatycznego testu trombogramu.28 Niekompartmentowe pomiary farmakokinetyczne obliczono z próbek osocza za pomocą oprogramowania Phoenix WinNonlin, wersja 6.4 lub wyższa. Ocena bezpieczeństwa obejmowała monitorowanie zdarzeń niepożądanych, kliniczne oceny laboratoryjne (np. Pomiary hematologiczne, biochemiczne i koagulacyjne), parametry życiowe i elektrokardiografię 12-odprowadzeniową. Wszystkie zdarzenia niepożądane zostały skategoryzowane przy użyciu słownika medycznego dla działań regulacyjnych, wersja 16.0. Wpływ fitusiranu na szybkość krwawienia był punktem rozpoznawczym.
Analiza statystyczna
Wielkość próby nie była oparta na obliczeniach mocy. Populacja analizy bezpieczeństwa obejmowała wszystkich uczestników, którzy otrzymali przynajmniej częściową dawkę fitusiranu. Populacje farmakokinetyczne i farmakodynamiczne obejmowały wszystkich uczestników, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę fitusiranu i mieli co najmniej jedną próbkę osocza, którą można było ocenić. Analizy statystyczne były przede wszystkim opisowe i wykonywane przy użyciu oprogramowania SAS, wersja 9.2 lub nowsza. Statystyki opisowe zostały przedstawione dla zmiennych ciągłych oraz częstotliwości i wartości procentowych zmiennych kategorycznych i porządkowych. Wartości procentowe zostały obliczone na podstawie liczby wartości, które nie występowały.
Wyniki
Badana populacja
Tabela 1. Tabela 1. Charakterystyka demograficzna i kliniczna uczestników na początku badania. W sumie 4 zdrowych ochotników zostało włączonych do części A, 12 uczestników z hemofilią w części B i 18 uczestników z hemofilią w części C (ryc.
[podobne: wypożyczalnia sprzętu rehabilitacyjnego, Rehabilitacja Łódź, wyposażenie stajni ]

Tags: , ,

Comments are closed.

Powiązane tematy z artykułem: Rehabilitacja Łódź wyposażenie stajni wypożyczalnia sprzętu rehabilitacyjnego