Rehabilitacja sportowa
Rehabilitacja i urazy sportowców oraz ich leczenie

Celowanie w antytrombinę w hemofilię A lub B z terapią RNAi ad 5

Posted in Uncategorized  by admin
September 9th, 2018

W kohorcie 6 uczestników, którzy otrzymali ustaloną dawkę 80 mg fitusiranu, średnie maksymalne obniżenie poziomu antytrombiny wyniosło 87 . 1% (Figura 2C). Podsumowanie zależnego od dawki obniżania antytrombiny zgodnie z kohortą dawkowania w częściach A, B i C przedstawiono na rysunku S2 w dodatkowym dodatku. Minimalny poziom antytrombiny po podaniu leku obserwowany podczas badania wynosił 9,8% (w kohorcie 80 mg). Po odstawieniu fitusiranu szybkość odzysku w poziomie antytrombiny wynosiła średnio 10-15% na miesiąc (ryc. 2C). Ryc. 3. Ryc. 3. Zależność między poziomem antytrombiny i generowaniem trombiny. Przedstawiono sparowane poziomy antytrombiny i wartości szczytowe dla generacji trombiny u wszystkich uczestników z hemofilią A lub B oraz u zdrowych ochotników, dla których dostępne były dane. Linia przerywana przedstawia medianę wartości podstawowych dla uczestników z hemofilią A lub B. Poziomy antytrombiny określono w stosunku do standardowego odczynnika osocza ludzkiego o określonym poziomie aktywności antytrombiny skalibrowanym względem odniesienia Światowej Organizacji Zdrowia.
Związek między poziomem antytrombiny a generowaniem trombiny wykazał, że obniżenie poziomu antytrombiny prowadziło do zwiększonego wytwarzania trombiny u uczestników z hemofilią (Figura 3). Związek ten był podobny u uczestników z hemofilią A iu osób z hemofilią B. Zmniejszenie poziomu antytrombiny o ponad 75% w stosunku do wartości wyjściowej spowodowało medianę szczytowej wartości trombiny na dolnym końcu zakresu obserwowanego u zdrowych ochotników (ryc.
W analizie rozpoznawczej post hoc w celu określenia wpływu miesięcznego podawania fitusiranu na częstość krwawień, było mniej epizodów krwawienia miesięcznie po leczeniu fitusiranem niż przed leczeniem, co było zgodne ze zmniejszeniem poziomów antytrombiny (Tabela S4 w Dodatku Dodatek). Wszystkim epizodom krwawienia udało się skutecznie zastąpić czynnik (Tabela
Wyniki bezpieczeństwa
Zdarzenia niepożądane zostały ocenione jako łagodne, umiarkowane lub ciężkie. Zdarzenie niepożądane zostało następnie sklasyfikowane jako poważne zdarzenie niepożądane, jeśli spełniło wcześniej określone kryteria.
Trzech zdrowych ochotników otrzymało pojedynczą dawkę fitusiranu w dawce 0,03 mg na kilogram (jeden otrzymywał placebo), a łącznie zgłoszono pięć łagodnych działań niepożądanych u dwóch ochotników, którzy otrzymali fitusiran. Cztery z tych zdarzeń zostały uznane przez badaczy za niezwiązane lub mało prawdopodobne, aby były powiązane z fitusiranem, a jedno zdarzenie (ból głowy) zostało uznane za prawdopodobnie powiązane. Wszystkie zdarzenia niepożądane ustąpiły spontanicznie. Zdarzenia niepożądane, o których była mowa w części A, zestawiono w tabeli S6 w dodatkowym dodatku. Nie było poważnych działań niepożądanych lub przerwania leczenia wśród zdrowych ochotników.
Tabela 2. Tabela 2. Zdarzenia niepożądane wśród uczestników, którzy otrzymali Fitusiran. W części B i C 25 uczestników z hemofilią otrzymało fitusiran, a 19 uczestników (76%) zgłosiło wystąpienie zdarzenia niepożądanego podczas badania. Większość tych zdarzeń miała nasilenie od łagodnego do umiarkowanego. (Wszystkie zdarzenia niepożądane, które wystąpiły u co najmniej 2 uczestników, którzy otrzymali fitusiran, przedstawiono w Tabeli 2 oraz w Tabeli S7 Dodatku Uzupełniającego.) Dziewięć z 25 uczestników (36%) w Części B i C miało zdarzenia niepożądane, które uznano za być spokrewnionym z fitusiranem
[hasła pokrewne: medicus jawor rejestracja, uzdrowiskowe leczenie sanatoryjne dorosłych reumatologia kolejka, kryteria diagnostyczne autyzmu ]

Tags: , ,

Comments are closed.

Powiązane tematy z artykułem: kryteria diagnostyczne autyzmu medicus jawor rejestracja uzdrowiskowe leczenie sanatoryjne dorosłych reumatologia kolejka